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2024年1月1日起，新版国家医保药品目录在全国范围内统一正式执行。此次国家医保药品目录调整共有126种药品新增进入目录，涉及抗肿瘤、罕见病、慢性病、抗病毒等疾病领域用药，通过医保谈判平均降价61.7%。这其中，罕见病创新药尤其受到关注。此番罕见病用药纳入医保目录的数量创历年新高，15种罕见病用药纳入目录，使患者用药成本大幅降低，为更多罕见病患者家庭带来新希望。我院罕见病团队于目录执行当日开出江苏省治疗重症肌无力的首张医保药单，第一时间让患者享受到国家医保药品目录调整后的政策利好。

什么是重症肌无力？

重症肌无力是一种罕见的慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳。作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，早在2018年全身型重症肌无力即已被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。

由于症状控制不佳，重症肌无力会严重影响患者的日常生活和工作，严重损害患者活动能力和生活质量，给家庭和社会带来沉重负担，不少患者还会因此而患上抑郁等心理疾病。重症肌无力患者就像身上绑着一个“不定时炸弹”，因为不知道哪一天病情就会突然复发，即使是一次普通的感冒都可能导致疾病反复。

为什么会得重症肌无力？

目前重症肌无力的具体发病原因尚不明确，普遍认为与感染、药物、环境因素有关，部分患者和胸腺肿瘤有关，主要是机体免疫系统紊乱而破坏了神经肌肉接头导致肌肉出现波动性无力，严重时影响呼吸肌而危及生命。

我院老年神经内科主任牛琦教授表示，重症肌无力（MG）是一种慢性自身免疫性疾病，常常会导致人体衰弱和可能危及生命的肌无力。据估计，中国大约有20万重症肌无力患者。超过85%的MG患者在发病18个月内进展为全身型重症肌无力（gMG），可能影响全身骨骼肌，进而导致虚弱和易疲劳。临床医生经常会遇到gMG患者复发或出现面部表情、言语、吞咽和呼吸困难。目前的主要治疗方案包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂和静脉注射免疫球蛋白等，但临床上缺少高级别循证医学证据支持的创新治疗手段。长期以来，许多患者因重症肌无力危象需行气管插管辅助治疗，承受死亡的风险和巨大的经济花费，缺乏有效迅速逆转病情的药物，创新药物上市后将大大改善患者的预后，进入医保也是体现党和国家对人民健康的关心。

我院罕见病团队长期致力于神经疑难罕见病诊疗工作，目前是江苏省罕见病（成人亚专业组）质控中心，为神经疑难罕见病患者提供前沿的诊疗信息和治疗指导，为大量的ALS、SMA、gMG、CIDP、共济失调等各种罕见病患者提供治疗和随访工作。

罕见病团队门诊信息

江苏省人民医院长期承担了大量的疑难危重患者救治，罕见病诊疗团队拥有丰富的专家资源，欢迎大家就诊咨询。

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